核心神经系统（CNS）孤单性纤维瘤（SFTs）是一类阴私的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅出门动倾向。尽管手术与放疗是主要休养技能，但针对复发性疾病的全身休养选定仍格外有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶扼制剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；然则，其在 CNS SFTs 中的期骗把柄仍较为匮乏。本盘问为单中心归来性盘问，纳入摄取培唑帕尼休养的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗记载中聚集临床数据，包括既往休养、影像学反应、休养捏续时候及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。通盘患者均摄取过手术切除与放疗。培唑帕尼休养后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病踏实，休养捏续时候从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在运转缓解后出现疾病进展。通盘患者均出现疲惫、胃肠说念症状、高血压等不良事件，但经相沿性休养或剂量调停后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心归来性盘问中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供捏久的疾病纵容，且耐受性可摄取。这些后果相沿在无法进一走路局部休养时，将培唑帕尼当作全身休养选定，同期强调了开展更大界限多中心盘问的必要性。

伸开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者驱散疾病纵容； 通过剂量调停与相沿性休养，不良事件可控； 培唑帕尼可当作复发性 CNS SFTs 的全身休养选定。

盘问配景

孤单性纤维瘤（SFTs）是一类阴私的间叶源性肿瘤，约占通盘软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为阴私，仅占通盘病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被别离为独处的疾病实体。然则，NAB2::STAT6 交融基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 证据了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版寰宇卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 同一为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版改动版已将其十足和谐定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统归来炫耀，患者平均年齿为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的归来性盘问发现，28% 的患者出现颅出门动，最常见出动部位为骨、肺与肝。

NAB2 当作 EGR-1 靶基因的转录扼制因子施展功能，其靶基因包括成纤维细胞滋长因子（FGF）2、血小板源性滋长因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神策划养性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 交融卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，出动潜能较高。尽管手术时候与放疗技能陆续异常，但持久疾病纵容仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 灵验全身休养决议的临床需求尚未取得称心。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶扼制剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项盘问报说念培唑帕尼可驱散晚期或出动性颅外 SFTs 的疾病纵容，相沿其当作该类肿瘤全身休养选定的地位。然则，CNS SFTs 患者在上述盘问中占比较低，培唑帕尼专门针对 CNS SFTs 的临床期骗把柄仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的阴私性，前瞻性临床测验难以开展，休养决策频繁依赖于小样本队伍的信得过寰宇警戒。在此配景下，宝贵描写旧例临床现实中的休养经过、影像学反应与耐受性，对制定休养战略具有迫切价值。

本盘问报说念了该院期骗培唑帕尼休养复发性 CNS SFTs 患者的警戒。通过描写旧例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本盘问旨在为培唑帕尼当作复发性 CNS SFTs 全身休养选定的作用提供信得过寰宇的实用见地。

盘问后果

患者特征：

本盘问共纳入 4 例摄取培唑帕尼休养的复发性 CNS SFTs 患者。通盘患者均为中年，性别漫衍无权贵各异。通盘患者运转休养均摄取过手术切除齐集放疗。入手培唑帕尼休养时，通盘患者均经影像学证据肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅出门动，另 1 例患者出现脑膜播散。从运转手术至入手培唑帕尼休养的时候拒绝为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往休养与肿瘤位置总结于表 1。

表1

休养显露：

培唑帕尼按照旧例临床现实给药。患者休养捏续时候存在各异，范围为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量调停，包括剂量裁减或暂时停药；其他患者则捏续用药未调停剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇端休养及后续反应或进展事件，图 1 以游水图形状呈现 4 例患者的休养时候线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与同一尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估炫耀，培唑帕尼休养时期，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病踏实，为最好总体反应。这些患者在捏续休养中永劫候保管疾病踏实。1 例患者在运转疾病纵容阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋谄媚新发肿大。图 2 展示代表性休养病例（病例 2），炫耀培唑帕尼休养时期的影像学反应与疾病踏实状况。

图2

安全性与耐受性：

通盘患者在培唑帕尼休养时期均出现休养关连不良事件。最常见的不良事件包括疲惫、胃肠说念症状与高血压。大宽绰不良事件为 1 级或 2 级，经相沿性休养或剂量调停后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非休养关连毒性。

分子后果：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，开云体育(kaiyun)官方网站TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对异日生物标识物斥地具挑升想道理。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术已经圭臬休养，大体全切除（GTR）频繁被视为主要休养技能。一项纳入 146 例患者的归来性盘问炫耀，与次全切除（STR）患者比较，摄取 GTR 的患者无进展生涯（PFS）与总生涯（OS）均权贵更优。赞成放疗的作用仍存在争议。部分盘问炫耀 GTR 后放疗无额外 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗当作局部休养，主要针对肿瘤局部。在归来的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部同一辽远出动。10 例患者出现颅出门动，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。辽远出动率为 10%–55%，高等别肿瘤更常见。辽远出动与 OS 权贵更差关连，需要探究全身休养。化疗决议包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项盘问报说念 1 例部分缓解，3 例疾病踏实（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶扼制剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的盘问中，培唑帕尼在既往摄取贝伐珠单抗休养后仍灵验，请示其作用不限于 VEGF 扼制。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床测验炫耀，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 安危剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲惫（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下落（48%）与高血压（41%）。

尽管相沿培唑帕尼用于 CNS SFTs 的把柄仍有限，但多项盘问报说念其可使部分患者驱散疾病纵容且耐受性可摄取。在本盘问中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例驱散影像学疾病踏实，休养捏续时候从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量调停与相沿性休养后总体可控，与既往盘问后果一致。

这些后果请示，关于经过严慎选定的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一走路局部休养时，培唑帕尼可当作合理的全身休养选定。值得堤防的是，本队伍不雅察到的疾病纵容响应信得过寰宇临床现实，而非对照临床测验后果，为不休这类阴私肿瘤的临床大夫提供了实用见地。

对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 毁伤竖立与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与休养反应或预后关连的论断。因此，这些分子发现应视为描写性不雅察后果，为当今有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本盘问存在多项局限性，包括归来性联想、样本量小、既往休养与随访时候的异质性。此外，培唑帕尼并非长久当作严格的单一全身休养使用。部分患者摄取过既往或重迭放疗，可能影响影像学结局。因此，无法十足区分培唑帕尼的独处抗肿瘤作用与既往或齐集局部休养的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的阴私性与开展前瞻性测验的挑战性，这些信得过寰宇临床数据为素质休养决策提供了有价值的信息。

该院的归来性警戒请示，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供捏久的疾病纵容，且耐受性可摄取。尽管把柄仍有限且部分病例随访时候较短，不雅察到的临床结局相沿将培唑帕尼当作这类阴私侵袭性肿瘤的潜在全身休养选定。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于果决临床关连生物标识物与优化个体化休养战略。有必要开展更大样本量的多中心盘问，以进一步明确培唑帕尼的休养作用，并设立 CNS SFTs 的最好全身休养决议。

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参考文件：

Kojima开云体育(kaiyun)官方网站， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省